在華中科技大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科教授王偉團(tuán)隊(duì)CAR-T療法支持下，重癥肌無(wú)力患者謝女士獲得持久改善，在18個(gè)月隨訪中，實(shí)現(xiàn)了無(wú)藥健康正常生活，還順利生育寶寶。相關(guān)研究論文近日在線發(fā)表于《歐洲分子生物學(xué)學(xué)會(huì)期刊》。
謝女士懷抱寶寶與醫(yī)護(hù)合影。齊劍東攝
33歲的謝女士4年前確診為重癥肌無(wú)力，盡管嘗試各種藥物療法，病情仍未得到控制。發(fā)病時(shí)，她連起床、拿東西等簡(jiǎn)單動(dòng)作都無(wú)法完成，最嚴(yán)重時(shí)只能插管靠呼吸機(jī)支持。
重癥肌無(wú)力是自身免疫性疾病，目前治療仍以免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換等常規(guī)免疫治療為主。傳統(tǒng)藥物治療雖在一定程度上能改善肌無(wú)力癥狀，但在疾病控制、長(zhǎng)期安全性等方面均存在不足。
2022年4月，王偉團(tuán)隊(duì)評(píng)估謝女士病情后，決定予以CAR-T療法。
據(jù)介紹，CAR-T療法即嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法。該療法通過(guò)提取患者自身的T淋巴細(xì)胞，在體外進(jìn)行基因編輯，增加靶向特異抗原的CAR作為引導(dǎo)，變成具有定向殺傷作用的CAR-T細(xì)胞。當(dāng)CAR-T細(xì)胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，自行擴(kuò)增，作用于分泌異?？贵w靶細(xì)胞，將其清除，從而緩解疾病進(jìn)展。
接受CAR-T治療后，謝女士停用各種免疫治療。2023年12月，她自然受孕并生下健康男寶寶。
